遺伝子治療ツール
ウイルスベクターを用いた遺伝子治療やRNA治療は、近年大きな進歩を遂げています。これらのアプローチは、様々な遺伝性疾患、癌、感染症の治療に革命をもたらす無限の可能性を秘めています。
プロメガは、生物発光プラットフォーム、プロテオミクスおよびゲノミクスツールに基づく新規ソリューションを開発し、お客様の遺伝子治療開発を加速するお手伝いをいたします。本ページにて新しいソリューションを提案いたしますので、随時ご確認ください。
遺伝子治療入門
ゲノム内の変異や欠失は、多くの深刻な障害や病気の原因となります。遺伝子治療研究の目標は、これらの変異または欠失した遺伝子を修正または置換する遺伝物質の挿入、あるいは標的遺伝子の発現を調節することにより、これらのゲノムエラーを修正する治療法を作り出すことです。遺伝子治療研究に使用される送達機構には、ウイルスベクターや脂質ナノ粒子など、いくつかの異なるものがあります。
ウイルスベクター
ウイルスベクターは、その自然な感染性から細胞への取り込みが高く、遺伝子治療のための魅力的なデリバリーメカニズムです。最も一般的なウイルスベクターは、アデノ随伴ウイルス（AAV）とレンチウイルス（LV）の2つです。これらのベクターは、さまざまな用途に利用できるユニークな特長を持っています。
AAV ベクターは非統合型ウイルスで、宿主細胞のゲノムに統合されず、一過性の治療用遺伝子発現をもたらすエピソーム発現を有しています。一方、LVベクターは統合型ウイルスであり、永続的で安定した治療用遺伝子の発現をもたらします。また、AAVベクターが 4kb以下の遺伝子に限定されているのに対し、LVベクターは比較的大きな標的遺伝子を許容することができます。
RNA療法
RNAベースの技術は、タンパク質を発現させるだけでなく、DNA、RNA、タンパク質を標的とした遺伝子治療に使用することができます。核酸を標的とする場合、RNA療法として一本鎖のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を使用するほかに、低分子干渉RNA（siRNA）またはマイクロRNA（miRNA）などの小さな二本鎖分子を使用してRNA干渉（RNAi）経路を標的にすることができます。
ASOとRNAi はどちらも、mRNAの翻訳を阻止する（ASO）か、mRNAを分解する（RNAi）かによって、翻訳プロセスを中断させるために使用されます。また、RNA治療薬は、RNAアプタマーを用いてタンパク質を標的とし、タンパク質の特定の部位に結合してその機能を調節することも可能です。最後に、mRNA療法は、がんや感染症に対するワクチンとしての利用が注目を集めています。